盡管這個真實的案例,充滿了賽博朋克式的英雄色彩,但這絕非普通人可復刻的DIY科學實驗,AI更沒有獨立發(fā)明疫苗。

保羅的成功,建立在17年機器學習硬核能力、持續(xù)交付的專業(yè)成果、不可替代的科研協(xié)作,以及嚴苛藥物研發(fā)流程之上,所謂“低門檻奇跡”,本質(zhì)是一場被簡化的認知誤區(qū)。

其中,第一道不可逾越的壁壘,就是保羅的專業(yè)數(shù)據(jù)能力與提示工程壁壘。保羅并非“普通人”,而是悉尼AI公司Core Intelligence Technologies的聯(lián)合創(chuàng)始人,曾任澳大利亞數(shù)據(jù)科學與AI協(xié)會董事,擁有約17年機器學習與深層神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)研發(fā)經(jīng)驗,精通算法搭建、數(shù)據(jù)處理與邏輯指令設(shè)計。

ChatGPT對他來說,是一個需要高超“提示工程”能力才能驅(qū)動的強大工具,這種能力是普通用戶難以企及的壁壘。畢竟,AI不會替人思考,只會放大專業(yè)者的能力,普通人即便擁有同款工具,也無法完成高質(zhì)量數(shù)據(jù)挖掘與靶點識別。

而保羅之所以能夠說服科研機構(gòu),靠的也不是一個溫情的故事,而是利用AI工具不斷拿出成果。

保羅最初聯(lián)系新南威爾士大學的Martin Smith教授請求為狗做基因測序時,對方明確拒絕合作,而保羅的破局關(guān)鍵在于,他每次接觸科學家前都“做完了作業(yè)”。他獨立分析了320GB的基因組數(shù)據(jù),找到了有意義的突變,用AlphaFold建模,并初步匹配了靶點。

Martin Smith教授的支持,源于專業(yè)認可而非情感共鳴,更在關(guān)鍵節(jié)點為保羅指明mRNA疫苗方向,成為轉(zhuǎn)折核心。

第二道壁壘,也是最不可復制的環(huán)節(jié)是算法設(shè)計。保羅不僅分析數(shù)據(jù),還自己編寫了機器學習算法來篩選新抗原、指導mRNA設(shè)計,最終Thordarson教授團隊完成了疫苗的制造。

正如Thordarson教授的評價:“What I find most remarkable is that a data engineer with no background in biology managed to generate the mRNA recipe.”

而這遠非普通用戶通過與大模型的聊天,就能實現(xiàn)的。

更進一步而言,AI的加速作用存在明確邊界。藥物從發(fā)現(xiàn)到上市,有十分嚴格的流程,AI能加速的只是其中一小段。保羅僅完成早期設(shè)計環(huán)節(jié),疫苗合成、倫理審批、臨床注射均依賴專業(yè)機構(gòu)與合規(guī)流程,脫離這套系統(tǒng),在強大的AI工具也無法挽救其愛犬Rosie。

AI+mRNA如何重塑癌癥治療的未來

盡管“治愈”Rosie的是一個獸用疫苗,動物實驗成功與人類臨床應用之間,隔著監(jiān)管、生產(chǎn)、安全性、科學驗證的巨大鴻溝。但其對mRNA疫苗行業(yè)仍有顯著的啟示意義,再次驗證了mRNA疫苗在極短時間內(nèi)完成“序列到藥物”轉(zhuǎn)化的可行性。

Thordarson教授指出,這是世界上第一例專為狗設(shè)計的個性化癌癥疫苗,它證明了在mRNA技術(shù)的加持下,針對個體突變的個性化療法可以以極具時間效率的方式完成。

在傳統(tǒng)癌癥疫苗開發(fā)中,預測哪些突變能夠引發(fā)免疫反應需要數(shù)月甚至更長時間的實驗室模擬。而保羅通過AlphaFold分析蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的置信度和預測結(jié)合親和力,篩選出那些最容易被Rosie免疫受體識別的肽序列,極大壓縮研發(fā)周期;新南威爾士大學團隊不到兩個月完成疫苗合成,再次證明mRNA技術(shù)能完美適配個體突變定制需求,為實體瘤個性化治療提供了可行路徑。

事實上,AI 驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)正在加速進入臨床驗證階段,AI與mRNA的結(jié)合也已處于爆發(fā)前夜。

AI已經(jīng)能夠優(yōu)化 mRNA的穩(wěn)定性和翻譯效率,并預測抗原的免疫原性。簡單來說,就是采集患者的腫瘤樣本和健康人血液樣本,對其進行各種序列分析對比,從而找出該患者癌癥特有的突變。然后,使用深度學習的預測算法將突變列表轉(zhuǎn)化為癌細胞表面的新抗原,進而設(shè)計出該患者獨有的mRNA。

AI能夠推動mRNA藥物研發(fā)從經(jīng)驗驅(qū)動向“數(shù)據(jù)+AI驅(qū)動”轉(zhuǎn)型,這將帶來兩個顯而易見的好處:第一,顯著縮短了從研發(fā)到臨床試驗的時間周期,提升了效率;第二,大幅提升了研發(fā)成功率。海外如Moderna等企業(yè),國內(nèi)如云頂新耀等企業(yè),均早已投入AI的建設(shè),并在AI加持下,加速臨床研究進程;日前BioNTech聯(lián)合創(chuàng)始人更是透露,離職后將投身聚焦下一代“mRNA+AI”技術(shù)的新事業(yè)。

AI競爭的本質(zhì)是算法。數(shù)據(jù)越多,技術(shù)越成熟,迭代越快,反饋到臨床研究層面,即分子的產(chǎn)出效率更高,質(zhì)量越高,形成一個正循環(huán)。因此,頭部藥企之間的效率和成功率,差距只會越拉越大。

需要說明的是,當前的AI也絕非萬能的,其局限性同樣清晰:AlphaFold 在點突變細微結(jié)構(gòu)預測上存在偏差,AI可能產(chǎn)生“幻覺”導致預測失誤,一旦應用可能引發(fā)過敏、自身免疫等致命風險。保羅的c-KIT蛋白AlphaFold渲染置信度為54.55。AlphaFold的置信度量表中,70以下被視為低置信度,50附近接近"不確定"。

對此,新南威爾士大學結(jié)構(gòu)生物學家Kate Michie表示:"I think people put a little bit too much trust in it at the moment. We're still working out the things that it doesn't do."

同時,LNP送技術(shù)專利壁壘、腫瘤異質(zhì)性導致的治療無效、長期安全性觀察周期不可壓縮,都是行業(yè)亟待解決的難題。

而保羅與Rosie的故事,之所以引發(fā)這么大的反響,還在于它揭示的是一個更深刻、也更復雜的命題:AI在生物醫(yī)學領(lǐng)域的能力邊界,或許正以超出預期的速度擴張。

在2026年,AI深刻變革的當下,一個具備數(shù)據(jù)分析能力但沒有任何生物醫(yī)學訓練的人,借助公開的AI工具和開源數(shù)據(jù)庫,能夠在數(shù)月內(nèi)走完從“理解疾病分子機制”到“產(chǎn)出可用治療方案”的全程。但是,正如前文所說,將其變?yōu)楝F(xiàn)實,仍需要頂級科研機構(gòu)、專業(yè)實驗室和監(jiān)管審批的參與。

換句話說,AI不可能很快就治愈癌癥,但它正在做一件更根本的事。

目前,保羅正基于最新的測序結(jié)果研發(fā)第二款疫苗以打擊Rosie體內(nèi)剩余腫瘤。在他看來,癌癥未來可能不再是終點,而是一門可以通過不斷迭代算法來應對的“管理科學”。

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