圖：INCIVEK歷史營收，來源：錦緞研究院
接二連三的失敗讓福泰制藥陷入低谷，甚至連一些公司董事會(huì)成員也向CEO提出“我們是不是應(yīng)該賣掉公司”。
命運(yùn)總愛捉弄人，有心栽花花不放，無意插柳柳成排。
福泰制藥命運(yùn)的轉(zhuǎn)機(jī)源自一次無心插柳的收購。2001年的時(shí)候，福泰制藥在全力研發(fā)抗病毒藥物的時(shí)候，順便以6億美元的價(jià)格收購了由錢永健創(chuàng)立的Aurora Biosciences。
以當(dāng)時(shí)情況看，福泰制藥對(duì)這次收購實(shí)則并沒有抱有太大希望，更多是刮彩票性質(zhì)的。Aurora既沒有上市藥物，也沒有重磅管線，僅擁有一系列新藥研發(fā)技術(shù)與手段。然而，誰也沒有想到，Aurora這張彩票最終刮出了頭獎(jiǎng)。
在被收購前，Aurora和囊性纖維化基金會(huì)在共同開發(fā)治療CF的藥物。
CF是單基因突變引起的隱性遺傳病，囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白（CFTR）發(fā)生錯(cuò)誤折疊導(dǎo)致正常功能喪失，粘稠的粘液在消化系統(tǒng)等器官中積聚，最嚴(yán)重的是肺部，粘液會(huì)堵塞并損害患者的肺部。過去的大多數(shù)治療只能控制癥狀，減緩患者肺功能的衰退，可患者通常會(huì)在40歲之前死亡。
在收購Aurora后，福泰制藥抱著試試看的心態(tài)繼續(xù)了CF新藥的開發(fā)。經(jīng)過對(duì)數(shù)萬種分子的篩查福泰制藥終于在2002年6月首次發(fā)現(xiàn)了一種能部分改善CFTR功能的增效劑——Kalydeco。
基于這一發(fā)現(xiàn)，福泰制藥逐步開啟臨床試驗(yàn)。在2008年的臨床試驗(yàn)中期數(shù)據(jù)中，與對(duì)照組相比，Kalydeco組最高劑量的患者肺功能改善了10%。隨著這一積極數(shù)據(jù)的出爐，福泰制藥開始重視起來這一項(xiàng)目，囊性纖維化藥物研發(fā)開始提速，并與2012年1月獲批上市。
由于CF患者基數(shù)并不大，因此福泰制藥開始并未對(duì)其抱有太大希望，但由于丙肝戰(zhàn)場(chǎng)的失利，最終管理層只得全心投入到這款藥物的經(jīng)營上。然而，由于Kalydeco 是一款孤兒藥，福泰可以給其極高的定價(jià)，這使得Kalydeco單年費(fèi)用超過30萬美元。盡管不少人都認(rèn)為Kalydeco定價(jià)過高，可能會(huì)影響它的銷售，但最終結(jié)果卻出人意料，上市不到一年，Kalydeco銷售額達(dá)到1.7億美元。
極大的未滿足需求，超高的藥品定價(jià)，這讓福泰制藥看到了CF領(lǐng)域的機(jī)會(huì)，管理層決定“ALL IN”這一領(lǐng)域。Kalydeco 只能治療約 4% 的CF患者，仍有96%的CF患者無藥可醫(yī)。為了防治丙型藥物失敗再次出現(xiàn)，福泰制藥決定研發(fā)更多的藥物組合使用，從而建立起一條固若金湯的CF競(jìng)爭(zhēng)壁壘。
圖：福泰制藥4款CF藥物歷史營收，來源：錦緞研究院
基于持續(xù)的產(chǎn)品迭代，福泰制藥先后在2015年、2018年和2019年，上市了Orkambi、Symdeko和Trikafta，從而形成了一條由4大管線相互補(bǔ)充的CF壁壘，Trikafta成為單年銷售近90億美元的“藥王”級(jí)產(chǎn)品。福泰制藥CF患者覆蓋率也從5%提升至90%，成為這一細(xì)分市場(chǎng)的絕對(duì)霸主。
福泰制藥的成功不在于熱門藥物市場(chǎng)的布局，而在于其從實(shí)際臨床需求出發(fā)，持續(xù)深耕優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域的堅(jiān)持。如今福泰制藥已經(jīng)在CF領(lǐng)域擁有絕對(duì)優(yōu)勢(shì)，完全吃透了這個(gè)細(xì)分市場(chǎng)，即使是艾伯維等巨頭也難以切入市場(chǎng)。如此穩(wěn)健的企業(yè)護(hù)城河下，福泰制藥也逐漸開始試著切入到更多領(lǐng)域。
今年4月11日，福泰制藥以49億美元的價(jià)格收購了Alpine公司，獲得其治療腎臟自身免疫性疾病的藥物；同月18日，福泰口服NaV1.8抑制劑VX-548用于中重度急性疼痛的新藥申請(qǐng)獲得受理，若最終該藥物獲批上市，福泰將成為鎮(zhèn)痛藥市場(chǎng)的攪局者，這又是一個(gè)頗具想象力的市場(chǎng)。
對(duì)于根基不強(qiáng)的初創(chuàng)藥企而言，福泰制藥的發(fā)展路徑極具參考價(jià)值。從臨床實(shí)際需求出發(fā)，尋找到患者的真正痛點(diǎn)，然而基于這一痛點(diǎn)持續(xù)投入研發(fā)，以孤兒藥為切入口，并通過一些列后續(xù)迭代持續(xù)建立競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。在充分吃透一個(gè)細(xì)分市場(chǎng)之后，在謀求更多規(guī)模上的發(fā)展。
在國內(nèi)，罕見病藥物是一個(gè)藍(lán)海市場(chǎng)。國內(nèi)有超2000萬罕見病患者，但孤兒藥領(lǐng)域研發(fā)較為落后，不少藥物都依賴進(jìn)口，存在著極大的臨床未滿足需求。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測(cè)，到2030年，國孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到259億美元，在全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模占比約7%。
對(duì)于有出海愿景的國內(nèi)藥企來說，罕見病領(lǐng)域的機(jī)會(huì)則更為明顯，押注孤兒藥或許會(huì)成為中國創(chuàng)新藥出海的捷徑之一。尤其是在出海難度頗大的美國，孤兒藥享有多重優(yōu)惠政策。更重要的是，美國的罕見病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)和其他國家略有不同，每年發(fā)病人口小于1/1500，或者每年患病人數(shù)少于20萬人就屬于罕見病。按照這個(gè)標(biāo)準(zhǔn)，美國的罕見病可能在我們這里并不罕見，我們實(shí)則擁有先天優(yōu)勢(shì)。
圖：世界各國罕見病定義比較，來源：2021中國罕見病定義研究報(bào)告
作為近四十年來全球創(chuàng)新藥成功典范，福泰制藥以實(shí)際需求出發(fā)的策略值得國內(nèi)藥企學(xué)習(xí)。與其去燒錢卷熱門靶點(diǎn)，倒不如靜下心來去關(guān)注更具臨床應(yīng)用價(jià)值的藥物。創(chuàng)新，才是創(chuàng)新藥的最大價(jià)值。
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而且是切換了一個(gè)又一個(gè)賽道跑不出成績啊
福泰制藥被稱作“倒霉蛋”是有原因的
所以由此看出靜心關(guān)注更具臨床價(jià)值的最有用
二十年的運(yùn)作到頭來沒有個(gè)成功的不倒霉嗎
錢沒少投入：40億美元啊