圖片來源@視覺中國
文 | 氨基觀察
一直以來，CAR-T療法最顯眼的標(biāo)簽，莫過于“天價”。
國內(nèi)第四款CAR-T療法納基奧侖賽，定價已經(jīng)低出想象，但依然高達99.9萬元。在醫(yī)保難以支持的情況下，CAR-T療法在國內(nèi)堪稱“奢侈品”。
當(dāng)然，如何讓奢侈到普惠發(fā)生，也是藥企一直在努力的方向。
長遠來看，CAR-T療法的破局點必然是技術(shù)迭代。定制化生產(chǎn)、昂貴的上游原材料和生產(chǎn)設(shè)備、復(fù)雜的供應(yīng)鏈體系等綜合因素，是CAR-T療法價格居高不下的核心原因，自然也是解決痛點的核心。
原材料國產(chǎn)化替代程度提升，生產(chǎn)工藝優(yōu)化等等，任何一個環(huán)節(jié)的改善，都有可能帶來CAR-T療法成本的大幅下降。
假如CAR-T產(chǎn)品的價格在現(xiàn)有價格基礎(chǔ)上大幅下降，再結(jié)合惠民保、商業(yè)保的多種保障，CAR-T成為大部分患者可及的療法并非遙不可及。
技術(shù)升級，是諸多國內(nèi)藥企正在嘗試的。而相比于更長遠的未來，也有藥企在眼下通過更多嘗試，給患者帶來更高的可及性。
例如，1月11日，復(fù)星凱特和宸汐健康就聯(lián)合推出了按“療效價值支付”的策略，希望以此提高CAR-T療法的可及性。
不管復(fù)星凱特能否成功，這都是“天價”國產(chǎn)創(chuàng)新藥，為了適應(yīng)國內(nèi)商業(yè)化環(huán)境邁出的重要一步。
在淋巴瘤領(lǐng)域，復(fù)星凱特可謂下了血本。
根據(jù)公司推出按療效價值支付計劃，如果在3個月沒有達到完全緩解指標(biāo)，將會退還患者支付費用的一半：
如果是完全自費患者，退回的費用為60萬元；
如果是有滬惠保等保險的患者，則是保險賠付后自付部分的一半。例如，保險賠付后假如自付藥費70萬的話，患者能夠得到35萬藥費的返還。
所謂完全緩解，指的是治療效果最好的指標(biāo)。根據(jù)國際公認的淋巴瘤療效評價《2014版Lugano評估標(biāo)準(zhǔn)》，只有在滿足以下所有條件的情況下，才能認定為完全緩解。
那么，在實際臨床應(yīng)用中，治療3個月后達到完全緩解指標(biāo)的患者比例，能有多少呢？這一點，可以通過復(fù)星凱特在海外開展的，阿基侖賽針對淋巴瘤患者的2期臨床來窺探一二。
該項2期臨床一共入組了111名患者，110名患者希望接受阿基侖賽的治療。
但最終完成給藥的患者，只有101名。另外9名患者因為CAR-T細胞制備失敗、處理不佳等因素，無緣給藥。
而完成給藥的101名患者，在第三個月的時候，有治療反應(yīng)的患者數(shù)量為67人，其中達到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)的有58人，比例大約為52%。
也就是說，如果該臨床作為一個真實的治療群體，最終“退費”的比例，可能會達到48%。
這一比例顯然不低。
對于國產(chǎn)CAR-T療法來說，要降低患者負擔(dān)、破解可及性難題，復(fù)星凱特的做法或許是一個啟發(fā)。
當(dāng)然，CAR-T療法可探索的維度還有很多。核心原因在于，除了藥物成本，患者還需要承擔(dān)其他治療費用，總額并不低。
例如，一些海外的研究顯示，接受骨髓瘤治療的患者需要在CAR-T療法之外承擔(dān)額外16萬美元的治療費用；而淋巴瘤患者的負擔(dān)更大，達到18萬美元左右。
高企的費用，主要在“輸注前、輸注期和輸注后”三個環(huán)節(jié)中產(chǎn)生。
所謂輸注前，指的是接受CAR-T療法治療前的階段。這一階段，成本主要是橋接治療推動的。橋接治療用于預(yù)防或治療等待CAR-T輸注期間的快速臨床進展，治療給藥時間長短不一，需要根據(jù)患者的自身狀況，以及細胞療法生產(chǎn)周期的影響。
如果細胞療法生產(chǎn)周期過長，患者橋接治療給藥時間可能會延長，成本也會相應(yīng)的延長。
輸注期間，主要是住院產(chǎn)生的相關(guān)費用。細胞療法的安全性問題一直是挑戰(zhàn)，尤其是細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)毒性等挑戰(zhàn)性較大的毒副作用，更需要醫(yī)院嚴(yán)陣以待。
因此，輸注期間的成本高低，與患者接受治療后副作用的比例以及嚴(yán)重程度息息相關(guān)。
而輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費用，主要是由后續(xù)監(jiān)測產(chǎn)生的。比如固定時間的門診、復(fù)查，以及在特定節(jié)點的大檢查等。
相對來說，輸注后環(huán)節(jié)產(chǎn)生的費用并不高，輸注前、輸注期是產(chǎn)生費用的核心。相應(yīng)的，降低患者費用，也要在這兩大環(huán)節(jié)下功夫。
例如，在輸注前以更快的效率供應(yīng)細胞，在輸注中探索安全性更高的給藥方式等，都能顯著降低患者的負擔(dān)。
過去幾年，細胞療法在海外發(fā)展較快，但在國內(nèi)市場仍處于待開發(fā)階段。這是由客觀存在的挑戰(zhàn)造成的。
其中，最核心的挑戰(zhàn)在于，“天價”始終是CAR-T療法無緣醫(yī)保談判的核心問題。
從過往經(jīng)驗看，高價藥很難獲得醫(yī)保的支持。因為國家醫(yī)保定位的是保障基本，堅持盡力而為、量力而行，所以只有天價藥降價到醫(yī)保可接受范圍之內(nèi)，才有可能被納入。
醫(yī)保談判藥品基金測算專家曾表示，國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費用均未超過30萬元。這也使得，CAR-T療法連續(xù)多年未能進入醫(yī)保洽談環(huán)節(jié)。
當(dāng)然，當(dāng)前由百萬降價至30萬元以內(nèi)，顯然并不是藥企能夠接受的，一味的降價，也不是CAR-T療法的最優(yōu)解。
畢竟，藥物研發(fā)需要投入不菲的研發(fā)成本，藥物定價需要多方面考量，我們不能用道義去簡單評判。畢竟，任何一家藥企都需要盈利。也只有這樣，才會反哺藥物研發(fā)，誕生更多患者亟需的治療藥物。
嚴(yán)格意義上來說，這類藥物需要在醫(yī)保能夠在基金承受能力、藥企回報和患者可及性三者之間找到平衡。這對藥企、醫(yī)保均提出了不小的考驗。
辦法總比困難多。國內(nèi)藥企需要進行更多的嘗試，找到屬于自己的平衡點。
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